Vzácné # nemoci: Pokud schválení registrace jednoduše nestačí

Koncem prosince dostali pacienti v Evropě vzácné nemoci podporu po panelu odborníků Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) doporučené sedm léčivých přípravků ke schválení, včetně dvou léky pro vzácná onemocnění, přiblížit pacientům nové možnosti zmírnění řady závažných stavů.

Panel doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Alofisel, který léčí závažné komplikace způsobené Crohnovou chorobou, a schválil podmíněné povolení pro Crysvitu, první léčbu závažného, ​​progresivního stavu kostí známého jako hypofosfatémie vázaná na X. Po počátečním doporučení mohou tyto léky očekávat, že obdrží konečné rozhodnutí o registraci počátkem příštího roku.

Pro Evropany, kteří dychtivě očekávali rozhodnutí panelu, je tento vývoj jistě důvodem k naději. Na oslavu je ale ještě příliš brzy, protože registrace k nim nebude stačit, aby se k těmto léčbám dostali. Jejich schopnost brát tyto léky skutečně závisí na tom, zda národní vlády povolí či nepovolí zahrnutí této drogy do systémů veřejného zdraví a jiných pojištění, což není uvedeno.

Význam schválení těchto léků pro pokrytí je něco, co pacienti s spinální svalovou atrofií (SMA) příliš dobře znají. V prosinci 2016 americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválený Spinraza, první lék na SMA - dědičné onemocnění postihuje zhruba 1 z 10,000 2017 živě narozených dětí, způsobuje silné oslabení svalů a je hlavní genetickou příčinou úmrtí kojenců. V červnu XNUMX se konala EMA Uděleno přístup na trh pro Spinrazu. Dnes však většina evropských pacientů s SMA stále nemá přístup k této droze, protože čekají na zjištění, zda jejich vlády schválí úhradu.

Skleněné stěny, které i nadále stojí mezi pacienty trpícími SMA a jediným lékem, který může léčit jejich stav, je tedy varovným příběhem a varováním pro pacienty, kteří by jinak mohli chválit poslední kolo schválení EMA. Odhadovaný celkový počet 30 milionů pacientů se vzácnými chorobami v EU a jejich rodinách trvá na tom, že vlády musí být ochotnější učinit poslední krok, pokud to myslí s dostupností léků pro všechny vážně.

Samozřejmě debaty o těchto druzích léků na vzácná onemocnění jsou často plné. Na jedné straně kritici zpochybňují, proč by evropské systémy veřejného zdraví měly zahrnovat léčbu nemocí, které postihují malou část populace. Na druhé straně se pacienti diví, proč je jim odepřen přístup k drogám, které mohou znamenat rozdíl mezi životem a smrtí.

U pacientů s SMA jsou sázky skutečně tak vysoké. Když americká biotechnologická společnost Biogen poprvé začala prodávat přípravek Spinraza, byla oslavována jako průlomová léčba toho, co bylo dosud považováno za přinejlepším vysilující nemoc - a v nejhorším případě za trest smrti. Bylo prokázáno, že přípravek Spinraza pomáhá pacientům znovu zachytit hlavní motorické funkce, jako je samostatné sezení, stání a chůze, a dramaticky zlepšuje míru přežití.

Nyní pacienti s SMA v celé Evropě čekají, až zjistí, zda jejich zdravotnické orgány začlení lék do jejich akceptované (a kryté) léčby. Současné klima nejistoty bylo pro mnoho pacientů nervy drásající: například britskému batoleti byl nedávno odepřen přístup do Spinraza kvůli byrokracii NHS, i když náklady na tento lék byly pokrytý místní nemocnicí.

V současnosti, Itálie a Švédsko jsou jediné země, které zpřístupnily Spinrazu všem pacientům prostřednictvím národního zdravotního systému bez ohledu na věk, schopnost fungovat nebo typ SMA. Ostatní členské státy EU, včetně Španělsko, Francie, Spojené království,  jsou v procesu rozhodování, zda schválit pokrytí Spinrazou. Již bohužel Norsko a Dánsko odložili schválení léku na úhradu, což negativně ovlivnilo pacienty SMA a jejich rodiny.

Ti, kteří jsou skeptičtí ohledně prodloužení schválení této drogy, se zaměřují především na náklady a ptají se, proč by zdravotnické služby měly financovat léčbu nemocí, které postihují relativně málo lidí. Přínosy pro veřejné zdraví jsou však jasné.

Za prvé jsou takové léky z nějakého důvodu označovány jako léčba „vzácných onemocnění“. Pro výrobce má vývoj léků určených k léčbě relativně malé části populace jen málo ekonomických pobídek. Výsledkem je, že EU - stejně jako zdravotní úřady v USA a dalších zemích - nabízí subvence, exkluzivitu na trhu a další pobídky, které mají povzbudit farmaceutické společnosti k vývoji léčby vzácných onemocnění. EU nehraje slova při sázení a jasná poloha k této otázce uvádí, že „pacienti trpící vzácnými chorobami si zaslouží stejnou kvalitu léčby jako ostatní pacienti v Evropské unii“.

Pro jiného je nepopiratelné, že člověk může mnohem více přispět k ekonomice - a mnohem více čerpat ze života - když může vykonávat základní funkce bez pomoci. Spinraza - stejně jako nedávno schválená léčba Alofiselem a Crysvitou a další léčba vzácných onemocnění - umožňuje pacientům získat šanci na normální existenci. V průběhu celého života tedy peníze ušetřené tím, že budou trpět vzácnými chorobami samostatnější, mnohem větší než jednorázové náklady na tyto léky.

Žijeme v době, kdy věda a medicína dokážou více než kdy jindy, ale pouze pokud evropské vlády dokáží dosáhnout rovnováhy mezi dopadem léků na vzácná onemocnění a omezeními sociální péče. S Více Vzhledem k tomu, že se v současnosti připravují terapie vzácných onemocnění, budou úředníci v oblasti veřejného zdraví nepochybně čelit těmto výzvám stále častěji. Morální povinnost vlád je však jasná: podpora inovativního vědeckého výzkumu - a odvrácení nákladů na astronomickou zdravotní péči pro osoby postižené vzácnými nemocemi na dálku - činí zásadním krokem k provedení posledního kroku a zpětného pokrytí těchto druhů drog.

Sdílet tento článek: