#EAPM - Výzkum v oblasti zdravotní péče: Posunutí debaty vpřed ...

Výzkum ve zdravotnictví je neustálá diskuse a Evropská aliance pro personalizovanou medicínu (EAPM) byla v této důležité oblasti vždy hlasitá, píše výkonný ředitel EAPM Denis Horgan.

Široké téma a jeho mnoho prvků je předmětem trvalé angažovanosti Aliance a bude zdůrazněno během její nadcházející 7. výroční konference předsednictví v Bruselu ve dnech 8. – 9. Dubna.

Tato událost, která se koná pod záštitou rumunského předsednictví EU, se koná na pozadí velmi úspěšného kongresu konaného v Miláně na konci roku 2018, který se zabýval mnoha otázkami.

EAPM konstatuje, že Manfred Weber, hlavní kandidát Evropské lidové strany pro nadcházející evropské volby, tento týden vyzval EU, aby spolupracovala na tom, co nazval „ambiciózním přístupem k výzkumu medicíny“.

To byla součást jeho odhalení hlavního plánu boje proti rakovině, který zahrnoval i jeho prohlášení, že „nikdo si nemyslí, že v boji může vyhrát jedna země“ proti této nemoci.

Weber z EPP dodal, že odborníci a vědci mu řekli, že „pokud spojíme své peníze a zdroje, můžeme skutečně vyléčit rakovinu“.

EAPM nedávno zveřejnil článek o hlavním kandidátovi nebo „Spitzenkandidaten“. Najdete ji zde.

Inzerát

Jak navrhuje Weber, pokud jde o výzkum v Evropě, je zjevná potřeba větší spolupráce. Jako příklad hrála Aliance klíčovou roli při vytváření iniciativy MEGA, která byla tento týden tématem diskuse na fóru o výzkumných inovacích (více z workshopu níže).

Million European Genomes Alliance (MEGA) dosud podepsalo 19 členských států a její založení bylo založeno na potřebě spojit koalici zemí EU za účelem spolupráce při zavádění inovací do systémů zdravotní péče.

Doposud v celé Evropě existoval něco po částech v různých právních předpisech, jako jsou ty, které pokrývají klinické studie, IVD a další.

Evropa musí být iniciativnější, pokud jde o to, jak nejlépe zavést inovace do systémů zdravotní péče, v neposlední řadě pokud jde o interoperabilitu, ale existuje mnoho dalších oblastí.

Ve skutečnosti byly tento týden položeny otázky ohledně účinnosti obecného nařízení o ochraně údajů (GDPR), přičemž šéf EMA Guido Rasi překvapil mnoho lidí tím, že si není jistý, zda je digitální revoluce a regulační prostředí kompatibilní.

Je třeba objasnit „okamžitě“ ve dvou bodech, uvedl s odvoláním na použití sekundárních údajů pro výzkum ve zdravotnictví a otázkou, kdo je odpovědný, pokud se někomu podaří v dobré víře anonymizovat údaje.

Jedná se o platné body a EAPM se také obává, že členské státy mohou implementovat ustanovení GDPR různými způsoby, což nad rámec cíle kohorty milionu genomů v EU znamená, že klíčovým je „styl MEGA“ skutečně kooperativního přístupu jít vpřed.

Workshop STOA o výzkumu v oblasti zdravotní péče 

Jak již bylo zmíněno, ve čtvrtek 10. ledna proběhl seminář panelu Evropského parlamentu pro hodnocení vědeckých a technologických možností (STOA) k tématu inovativních řešení pro výzkum ve zdravotnictví.

Diskuse byla založena na manifestu podporovaném Evropskou aliancí pro personalizovanou medicínu.

Fórum na vysoké úrovni, které se konalo ve čtvrtek (10. ledna), projednalo myšlenky týkající se vývoje nového přístupu k zajištění lepší přesnosti medicíny v Evropě a mimo jiné se ho zúčastnila belgická ministryně zdravotnictví Maggie De Block a vedoucí EORTC Denis Lacombe.

EORTC byl klíčovou hnací silou shromáždění a převzal vedoucí roli v pracovní skupině EAPM pro regulační záležitosti.

Na schůzce poslanec Paul Rübig, který je místopředsedou STOA, nastavil míč tím, že uvedl, že údaje hrají důležitou roli ve zdravotní péči, zejména v přeshraničních situacích zdravotní péče. Používání údajů nabízí příležitost k záchraně životů a ke zjištění, jaké druhy léčivých přípravků spolupracují.

Rübigův názor je, že vytvoření nového rámce mezi průmyslem, pacienty, vládami a dalšími zúčastněnými stranami by mohlo zmírnit poněkud problematickou současnou situaci.

Belgická ministryně zdravotnictví, která se již dříve účastnila akcí EAPM, uvedla, že chce všem pacientům nabídnout přístup k lékům co nejdříve - poukazem na dohodu podepsanou v roce 2014 s farmaceutickým průmyslem o zpřístupnění klinicky relevantních terapií pacientům v udržitelným způsobem.

Workshop také slyšel, že genové terapie mohou výrazně zlepšit život pacientů.

Na téma moderních konceptů ve zdravotnictví v 21. století si účastníci vyslechli, že existují velmi účinné inovativní nové léky, které byly schváleny na základě velmi omezeného počtu pacientů, ale u velkého počtu pacientů se používají pro dlouho poté.

Je zapotřebí více skutečných dat a důkazů.

Některé výzvy před námi ... 

Na workshopu bylo slyšet, že pokud jde o výzvy nových technologií ve výzkumu a společenském prostředí, spočívají vědci především v oblasti řešení bioinformatiky, srovnávacích technologií a interpretace dat. Situace je složitá jak pro výzkumné pracovníky, tak i pro ty, kteří uvádějí léčivé přípravky na trh, přičemž posledně jmenovaní jsou zpochybňováni novými schváleními léčby a používáním mimo značku. Tyto problémy pokračují a vytvářejí výzvy pro stanovení cen, hodnocení zdravotnických technologií a nové terapeutické pokyny.

Regulační studie, které mají za cíl dokumentovat nové drogy, jsou jistě nutné, ale jako nevýhody jejich primárních koncových bodů jsou často čistě zaměřené na drogy a jsou založeny na silně vybraných populacích.

Ovládací rameno nemusí ve skutečnosti představovat skutečnou praxi, což vede k možnosti špatné vnější platnosti, která adekvátně neslouží běžným pacientům a lékařům. Dnešní klinický výzkum se zaměřuje na optimální populaci pacientů, kombinace a sekvence léků a délku léčby, ale je třeba najít způsob, jak znovu navrhnout, jak spolupracovat.

Na semináři se dozvěděli o studii EMA, která ukázala, že ze 48 léčivých přípravků proti rakovině schválených v letech 2009 až 2013 vykázala prodloužení přežití jen něco málo přes jednu třetinu.

Účastníkům bylo řečeno, že kritickou mezerou, kterou je třeba řešit na evropské úrovni, je porozumět tomu, jak přejít od výzkumu zaměřeného na drogy k výzkumu zaměřenému na pacienta a společnost a zároveň zajistit zájmy všech zúčastněných stran.

Na workshopu byla zastoupena Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA), která uvedla, že se inspirovala manifestem, zejména myšlenkami, jak vytvořit prostor pro společný výzkum, aby došlo ke změně kvality.

Aby bylo možné provést skokovou změnu, bylo účastníkům řečeno, že je třeba spojit zúčastněné strany, které nejsou zvyklé spolupracovat. Aréna zdraví je jedinečná a mohou nastat konflikty zájmů, plus potřeba udržovat rovnováhu mezi přístupem a inovacemi.

Neutrální makléř je nesmírně důležitý a vyústil ve vytvoření Iniciativy pro inovativní léčiva.

Na semináři se dozvěděli o potřebě rozbít sila ve vývojových fázích a mezi výzkumem a péčí, přičemž poslední dvě je třeba sblížit.

Také v procesu vývoje a registrace existují nejistoty. Je nutné mít prostory, ve kterých se mohou pacienti a výzkumní pracovníci setkávat, aby pochopili, jak s nimi zacházet.

IMI má projekt nazvaný „Big Data for Better Outcomes“, jehož cílem je definovat výsledky, které jsou zaměřeny na pacienta, ale také relevantní pro orgány HTA, lékaře a výzkumné pracovníky. To závisí na datech ze všech oblastí.

Genomika, zobrazování a stratifikace pacientů 

Na semináři bylo slyšet, že sekvenování genomu stálo 10 milionů EUR, stejně jako nejdražší dům v Londýně v té době, ale nyní by to stálo méně než permanentka Arsenalu. Mnoho lidí si nyní může nechat sekvenovat své genomy, pokud si to přejí.

K velkým změnám došlo také v zobrazování. Uplatňování těchto technologií lze provádět ve výzkumu a v praktickém lékařství, i když tyto dvě oblasti jsou zcela odlišné. Oba jsou ale relevantní z hlediska stratifikace pacientů.

V klinické praxi může stratifikace pomoci s lepší diagnostikou a prognózou, lepším používáním léků, například ve vztahu k personalizované medicíně, a se specifickými cestami optimalizovanými pro jednotlivé případy.

V objevování léků může stratifikace přinést více jasnosti, pokud jde o terapeutické cíle v raném vývoji, a učinit klinické studie méně nákladnými a pravděpodobnějšími úspěchy ve fázích II a III.

Workshop zaslechl, že pro nejlepší stratifikaci jsou zapotřebí čtyři pilíře. Jedná se o genomové testy v měřítku, jasný právní základ pro přístup k příslušným údajům a přístup k pacientům, velmi velkou virtuální kohortu, ideálně se zjišťováním v populační škále, a harmonizované zastoupení klíčových aspektů elektronických zdravotních záznamů (EHR).

Účastníci se dozvěděli, že Evropa má největší skupinu záznamů EHR na světě, s některými z nejpokročilejších klinických a populačních genomických programů na celém světě. Byl zdůrazněn evropský formativní projekt jednoho milionu genomů, známý jako MEGA, a workshop uslyšel, že cíl bude snadno překonán.

Rušivé léky a HTA   

Na workshopu bylo slyšet, že vysoce inovativní, potenciálně léčivé léky vyžadují novou definici hodnoty. Rozvíjející se obchodní modely také vedou k potřebě zlepšit spolupráci mezi příslušnými orgány na vnitrostátní a regionální úrovni v klíčových prvcích rozhodnutí o cenách drog.

Na cestě dochází ke změně paradigmatu, jak zdravotní péče přechází z léčby na potenciální léčbu a prevenci, od anatomické po molekulární, od předpisu léků po podávání terapie, od rizika / přínosu po klinickou přidanou hodnotu a od schválení k přístupu.

Tento posun bude vyžadovat změny ze strany výzkumníků, vývojářů, pacientů a lékařů.

Na semináři se mezitím o hodnocení zdravotnických technologií dozvědělo, že je důležité, aby orgány HTA vyhodnotily, co se stane s pacienty po léčbě, a proto jsou data z reálného světa zásadní.

Tradičně existuje počáteční HTA k posouzení registrace trhu, ale měla by existovat také srovnávací nebo úplná HTA později, nejen pro účely úhrady, ale také na podporu vhodného použití.

K podpoře internacionalizace a přizpůsobení se nové éře personalizované medicíny jsou zapotřebí nové metody HTA.

Pacienti    

Účastníci slyšeli, že pokud zdravotní péče pracuje na řešení skutečných potřeb pacientů při vývoji léčiv, snižuje se riziko pro všechny strany.

Vývoj a přístup k medicíně je postupný proces, jehož cílem je přinášet na trh účinné produkty. Není to optimální a mohlo by to být lepší, ale funguje to. Mezi přístupem versus důkazy však existuje hlavolam a základní otázkou je „Co je dost důkazů?“

Sdílet tento článek: