Pokrok v terapii – evropské inovace v době po COVID-19

Dobré odpoledne, kolegové z oblasti zdraví, a vítejte u aktualizace Evropské aliance pro personalizovanou medicínu (EAPM) – v poslední době bylo pro EAPM určitě zaneprázdněno s Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), píše Výkonný ředitel EAPM Dr. Denis Horgan.

Léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP)

EAPM nedávno publikovala článek o léčivých přípravcích pro pokročilé terapie (ATMP) – tento byl vytvořen se skupinou odborníků a představuje pohled EAPM na tuto problematiku. Je to otázka, o které se velmi diskutuje na úrovni EU. Španělská europoslankyně Susana Solís Pérez (Renew Europe) řekla, že její zájem o pokročilé biotechnologie a ATMP přišel přirozeně. Vystudovaná inženýrka strávila 18 let v soukromém sektoru, než se stala poslankyní Evropského parlamentu.

Nadcházející revize farmaceutické legislativy je dokonalou příležitostí, jak upozornit na toto odvětví, řekl europoslanec: „Příležitosti jsou obrovské, ale také výzvy.“ Pérez řekl. 

Evropská komise však neplánuje ve své nadcházející revizi legislativy týkající se krve, tkání a buněk měnit klinická kritéria používaná pro klasifikaci léčby jako léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP). Andrzej Rys, ředitel pro zdravotnické systémy a produkty na GŘ SANTE, řekl. 

Mluvit na akci, rys uvedl, že návrh se očekává do léta. „Je čas aktualizovat tento rámec, aby i nadále zajišťoval, že požadavky na bezpečnost a kvalitu odrážejí četný technologický vývoj a nová rizika v oblasti transplantací, transfuzního lékařství a asistované reprodukce,“ uvedl úředník Komise ve svých připravených poznámkách.

Expertní panely EAPM – výzvy před námi!!

Inzerát

Navzdory jedinečným možnostem těchto technologií existují v oblasti regulace, vědy, výroby a přístupu na trh některé výjimečné výzvy, které stále brání schopnosti realizovat potenciál. Genové terapie vykazují řadu specifických vlastností, které zpochybňují současné paradigma zdravotnických systémů. V současné době mají nejisté výsledky. Jsou to „jednorázové a jednorázové léčebné postupy“ jako jednorázové způsoby léčby chronických onemocnění – v současnosti – pouze pro omezenou populaci a možná nabízejí zlepšení života. 

Sektor čelí mnoha výzvám, které komplikují převod z výzkumu na přístup k pacientům. Výkon ATMP je stále potřeba optimalizovat. Genová terapie zatím plně nesplnila své sliby pro pacienty. Existují vědecké, klinické a regulační problémy, které brzdí rozvoj tohoto odvětví, včetně nedostatečného porozumění tomu, jak produkty působí/reagují v těle, potřeby robustních a předvídatelných výrobních procesů, které mohou vyrábět produkty, které jsou vhodné pro pacienta v buď individualizovaným způsobem, nebo způsobem „velmi malých populací“, silná korelace mezi znalostí produktu a bezpečnostním profilem a klinickým přínosem (včetně RWD v prostoru po schválení) a schopností snížit náklady.

Na rozdíl od inovací s novými chemickými entitami nebo biologickými látkami, jako jsou protilátky a vakcíny, zahrnuje vývoj ATMP značné vědecké a technické nejistoty, ke kterým se přidávají omezené zkušenosti s klinickým a komerčním využitím a potíže pro malé a střední podniky při získávání finančních prostředků. 

Regulatory

Legislativa se vyvíjela během dvou desetiletí, aby podpořila potenciál tohoto odvětví a ochránila veřejnost. Základní pravidla EU pro léčiva z roku 2001 byla aktualizována tak, aby pokryla pokrok ve vědě a technologii. Podle právních předpisů EU jsou kmenové buňky kategorizovány jako ATMP, pokud tyto buňky procházejí podstatnou manipulací nebo jsou používány pro jinou základní funkci. Mohou to být produkty pro somatobuněčnou terapii nebo produkty tkáňového inženýrství v závislosti na tom, jak lék v těle působí.

Samotné regulační orgány se potýkaly s obtížemi při přijímání rozhodnutí. Posouzení alipogenu ze strany EMA následovalo po zdlouhavých úvahách, při nichž byl spis prozkoumán a hlasovalo se o něm čtyřikrát, a konvence – ne-li pravidla – upravující postupy EMA byly téměř vyhozeny z okna. EMA odmítla svůj souhlas navzdory příznivému doporučení specializovaného výboru CAT, což prokázalo potřebu vyjasnit vztah mezi Výborem pro moderní terapie (CAT) a Výborem pro humánní léčivé přípravky (CHMP), a pro určité větší uznání, že mnoho problémů v regulační dokumentaci ATMP vyžadují kromě rozsáhlých obecných znalostí problematiky tradiční farmakologie také specifické znalosti produktů genové a buněčné terapie. Sami členové CAT tvrdí, že rychle se vyvíjející oblast genové terapie vyžaduje integrovaný přístup. 

Také k poznámce…

ATMP hrají významnou roli v posílené spolupráci mezi EU a USA v oblasti léčiv, přičemž vysocí úředníci z Komise, EMA a FDA uznávají „podobné regulační problémy na obou stranách Atlantiku“ a souhlasí s tím, že podpoří včasné paralelní vědecké poradenství a posílí spolupráci. o společných vědeckých přístupech k regulaci 

Další pomoc se může objevit v podobě (rovněž opožděného) nařízení o klinických hodnoceních z roku 2014, které přinese harmonizovanější a rychlejší procesy schvalování klinických hodnocení. A pokud jde o veřejnou podporu, navzdory současnému složitému regulačnímu režimu existuje rovnováha ve prospěch i genové terapie, i když se značnou nejistotou.

Ve výrobním sektoru roste zájem o systémovou integraci ve výrobě a distribuci, protože roste přesvědčení, že dobře definované strategie budou zásadní pro budoucí standardizaci a optimalizaci pracovních postupů.

Mezi další oblasti pokročilého výzkumu patří léky s malými molekulami, které selektivně kontrolují translaci mRNA na proteiny, rostlinné mikrovezikuly obsahující malé RNA při dodávání a adjuvancii pro udržitelnou léčbu rakoviny a vývoj nové generace genových terapií, technologie CRISPR-Cas9 a inženýrství. exosomová terapeutika.

Toto bude otázka spolupráce s EAPM a zájem našich členů po zbytek roku – a EAPM publikovala článek, Podpora zdravotní péče pomocí léčivých přípravků pro moderní terapii: Diskuse o politice, který je k dispozici ke čtení, klikněte zde.  

A v dalších politických otázkách...

EMA a EUnetHTA zveřejňují pracovní program na období 2021–2023

EMA a předchozí Evropská síť pro hodnocení zdravotnických technologií (EUnetHTA), která byla zřízena prostřednictvím po sobě jdoucích společných akcí, z nichž poslední byla uzavřena v květnu 2021, zahájily spolupráci v roce 2010 na základě doporučení Farmaceutického fóra na vysoké úrovni1 s cílem využít synergie mezi regulačním hodnocením a hodnocením zdravotnických technologií (HTA) v průběhu životního cyklu léku. Byl vytvořen první pracovní plán EMA-EUnetHTA na léta 2012-2015 a zpráva o výsledcích této společné práce byla zveřejněna v dubnu 2016. Následně byl dohodnut druhý společný pracovní plán na léta 2017-2021 a zpráva zveřejněna v června 2021. 

Parlament dává konečnou zelenou návrhu zákona o sdílení dat

Zákonodárci schválili dohodu, kterou v prosinci uzavřeli vyjednavači z parlamentu a Rady o zákonu o správě dat, což je návrh zákona, jehož cílem je podpořit datovou ekonomiku regulací zprostředkovatelů. Dohoda byla schválena drtivou většinou, 501 hlasy pro, 12, 40 se zdrželo hlasování. DGA definuje pravidla pro obchodování s daty, zahrnuje menší subjekty v datové ekonomice a poskytuje mechanismus pro opětovné použití dat veřejného sektoru. „Naším cílem v rámci DGA bylo položit základy datové ekonomiky, které mohou lidé a podniky důvěřovat. Pouze pokud je zaručena důvěra a spravedlnost, může sdílení dat vzkvétat na maximum a stimulovat nové obchodní modely a sociální inovace,“ Angelika Niebler řekl hlavní vyjednavač Evropského parlamentu. 

Záhadné vypuknutí hepatitidy

Nejméně jedno dítě zemřelo poté, co onemocnělo záhadným propuknutím akutní hepatitidy, která infikovala děti v 10 evropských zemích, potvrdila Světová zdravotnická organizace (WHO). K 21. dubnu bylo po celém světě zaznamenáno nejméně 169 případů „neznámého původu“, uvedla WHO. "Případy jsou ve věku od jednoho měsíce do 16 let. 17 dětí (přibližně 10 procent) potřebovalo transplantaci jater; bylo hlášeno nejméně jedno úmrtí," uvedla WHO. Hepatitida je zánět jater, což je životně důležitý orgán pro zpracování živin, filtrování krve a boj s infekcemi. Zatímco WHO uvedla, že příčina infekcí se stále vyšetřuje, orgán OSN poznamenal, že jednou z uvažovaných možností je adenovirová infekce vedoucí k akutní hepatitidě.iontů.

Jak pandemie ovlivnila zdraví žen

Třináct procent žen ve srovnání se 7 % mužů také uvedlo, že během pandemie musely přeskočit návštěvy lékaře nebo se vyhýbat systému zdravotní péče „kvůli faktorům mimo moji kontrolu“, jako jsou finance, doprava nebo fyzické postižení.(Getty Stock Images) Pandemie změnila životy lidí na celém světě a měla zvláště jedinečný dopad na ženy. Větší počet žen byl vytlačen z pracovní síly, protože země byla uzamčena, a pro mnohé bylo velkou výzvou skloubit práci na dálku a rodinné povinnosti v období ekonomické nejistoty, omezených možností péče o děti a nestabilního školního uspořádání. 

Změna práva EU zaručuje dodávky léků pro NI 

Změny v právu Evropské unie (EU), které mají zaručit dodávky léků z Velké Británie do Severního Irska, prošly závěrečnou fází. Evropská rada ratifikovala změny, které minulý týden schválil Evropský parlament. Severoirský protokol znamená, že Severní Irsko je stále součástí farmaceutického regulačního systému EU. Většinu léků však získává z Velké Británie, což není. To se ukázalo jako jeden z hlavních problémů protokolu, protože farmaceutické firmy varovaly, že by to vedlo ke stažení produktů. V prosinci 2021 zveřejnila EU návrhy, jejichž cílem bylo vytvořit něco blízkého stavu před Brexitem. Hlavní vyjednavač EU Maroš Šefčovič uvedl, že změny zajistily pokračující dodávky léků do Severního Irska. "Nyní máme trvalé řešení, které bylo dodáno v rekordním čase," řekl. "Budu nadále úzce spolupracovat s vládou Spojeného království, abych zajistil předvídatelnost, právní jistotu a prosperitu všech komunit v Severním Irsku."

A to je prozatím vše od EAPM – připomínáme, že si můžete prohlédnout článek EAPM o léčivých přípravcích pro pokročilé terapie ZDE. Mějte se dobře a užijte si zbytek týdne.

Sdílet tento článek: