Spojte se s námi

Evropská aliance pro Personalizované medicíny

Klinické studie, HTA, Orphan a pediatric

SHARE:

Zveřejněno

on

Vaše přihlášení používáme k poskytování obsahu způsoby, se kterými jste souhlasili, a ke zlepšení porozumění vám. Z odběru se můžete kdykoli odhlásit.

Dobré odpoledne, vítejte u aktualizace Evropské aliance pro personalizovanou medicínu (EAPM) – se skutečným otřesem v britské politice dominujícím titulkům, EAPM obrací své úvahy o tom, co to může znamenat v oblasti zdraví a také o vývoji v EU politika, píše výkonný ředitel EAPM Dr. Denis Horgan.

Schválení HTA 

Odborníci na hodnocení zdravotnických technologií se blíží k metodice, která se má použít pro hodnocení v celé EU. V poslední době předložili stanovisko, jak vybrat koncové body pro klinické studie nové terapie. Morning Health Care zastihl tým EUCOPE, lobby evropských biotechnologických podnikatelů, aby zjistil jejich názor na tento nejnovější návrh.

Rozhodnutí, co měřit při testování nové terapie, není malé rozhodnutí. Mělo by to být měřítkem symptomů nebo absence potřeby péče? Měl by to být lékařský biomarker nebo skóre z průzkumu pacientů? A kdy by se měly tyto věci měřit? Definování výsledku zkoušky má vliv nejen na to, jak bude regulátor posuzovat, jak dobře produkt funguje v porovnání s riziky, ale také na to, zda může prokázat, že je přínosem pro stávající zásobárnu péče.

Klinické studie výstupy (koncové body) návrh průvodce stanoví, kdy se rozhodnout pro jeden výsledek před druhým a kdo by to měl hlásit. Mohou je hlásit například lékař nebo pomocí diagnostiky, nebo je mohou hlásit sami pacienti.

Strany se mohou k návrhu vyjádřit do 1. listopadu. Je to také závěrečný dokument, který má sloužit jako podklad pro metodiku HTA v celé EU. Očekává se, že EUnetHTA sestaví konečnou metodiku do konce roku.

Komise zvažuje změny pravidel pro léky na vzácná onemocnění

Zbývají týdny, než Komise zveřejní své legislativní návrhy, a členové parlamentního výboru ITRE jsou rozděleni v otázce, jak zajistit budoucnost odvětví s nejnáročnějším výzkumem v Evropě.

Inzerát

Vzhledem k tomu, že legislativní návrhy mají být zveřejněny do konce roku, zpravodajka Evropského parlamentu zůstává v rozporu s kolegy z výboru pro průmysl a výzkum ITRE ohledně směřování nové farmaceutické strategie EU.

Jde o zásadní propast mezi poslanci EP, kteří se domnívají, že farmaceutické společnosti budou s náležitými pobídkami investovat do výzkumu a vývoje, čímž podpoří svou globální konkurenceschopnost a budou prospěšné pro Evropu jako celek, a poslanci EP, kteří se domnívají, že větší zisky půjdou spíše k akcionářům než do výzkumu. .

Dokument, který EAPM publikoval k tomuto problému, je k dispozici zde: Zajistěte, aby pobídky pro sirotky v Evropě uváděly správnou cestu.

Recenze léku na vzácná onemocnění

Podle současných pravidel Komise těží léky, které léčí vzácná onemocnění, z desetileté tržní exkluzivity. To je o dva roky více než osm let poskytnutých jiným inovativním lékům. Dodatečný bonus má podnítit vývoj léků, které lze použít pouze k léčbě malé populace pacientů.

S nadcházející revizí je důležité pochopit, jak podmínky klasifikačních kritérií ovlivňují pokračující vývoj léku. Pokud jde o prevalenci, je v rámci EU povinné vycházet z celé komunity, a nikoli pouze z údajů z několika zemí. Prevalence není něco, co lze „zfalšovat“ a je posuzována ve spolupráci s odbornými radami, které čerpá ze současných důkazů.

Jakmile jsou k dispozici informace o nemoci a informace o léku na vzácná onemocnění, kliničtí lékaři jsou lépe informováni a pravděpodobněji poskytnou diagnózu daného stavu. Je také možné, aby byl tento stav uznán jako podskupina častějšího onemocnění, které v EU odstraňuje status osiřelého onemocnění. Jakýkoli výpočet prevalence by měl odkazovat na pokyny EMA.

Zdravotní stav se může zdát jako samozřejmý termín, ale v kontextu způsobilosti jako léku pro vzácná onemocnění by se měl odlišovat specifickým patofyziologickým profilem a klinickou prognózou. Základním hlediskem pro označení léčiva pro vzácná onemocnění v EU není podmnožina častějšího onemocnění.

Dětské zdravotnické prostředky v ohrožení

Nařízení, které vstoupilo v platnost v květnu loňského roku s cílem zlepšit dohled nad zdravotnickými prostředky, může ohrozit některé operace pro děti a léčbu vzácných onemocnění, ukázal nový výzkum.

Studie z Trinity College Dublin, publikovaná v Pediatrická kardiologie, poukázal na to, že zdravotnické prostředky zahrnují velkou rozmanitost technologií, které jsou hodnoceny a schvalovány v Evropské unii (EU) podle revidovaného zákona, který vstoupil v platnost 26. května 2021, známého jako nařízení o zdravotnických prostředcích neboli MDR (EU 745 /2017).

Má přechodné období, které umožňuje, aby produkty, které byly schváleny podle předchozích pravidel, byly nadále uváděny na trh nejpozději do 26. května 2024.

V důsledku řady nepředvídatelných faktorů existuje možnost, že MDR může mít za následek nedostupnost produktů s následným rizikem ztráty některých intervencí, které jsou na nich závislé.

Tom Melvin, docent pro záležitosti regulace zdravotnických prostředků na lékařské fakultě Trinity College, řekl: „Nařízení o zdravotnických prostředcích vstoupilo v platnost v květnu 2021 s cílem nahradit předchozí pravidla platná od 1990. let a zlepšit bezpečnost zdravotnických prostředků. , kromě podpory zavádění inovativních technologií.“

Evropský parlament a Rada podepsaly zákon o digitálních službách

Hlasování o schválení DSA Radou ministrů v úterý následuje po dřívějším schválení legislativy europoslanci. Nové zákony (312 stránek / 686 KB PDF, takže hodně čtení..) stanoví rozsáhlé požadavky na online zprostředkovatele ohledně způsobu, jakým moderují zveřejňovaný obsah a hlídají obchodované zboží a služby na svých platformách. DSA vstoupí v platnost až 20 dní po zveřejnění v Úředním věstníku EU. 

Zatím nebylo stanoveno datum zveřejnění. Předsedovi Evropského parlamentu a předsedovi Rady bylo stanoveno datum 19. října, aby podepsali DSA. Zveřejnění v Úředním věstníku EU by následovalo později.

Out-Law předpokládá, že DSA vstoupí v platnost někdy v polovině listopadu. 

Přesné datum bude zvláště zajímavé pro online platformy, protože zatímco většina ustanovení DSA vstoupí v platnost až po uplynutí 15 měsíců účinnosti DSA, některá nová pravidla vstoupí v platnost okamžitě – včetně ohlašovacích povinností, které bude mít vliv na to, zda jsou tyto platformy považovány za „velmi velké online platformy“, a proto podléhají nejpřísnějším požadavkům DSA, či nikoli. Pro splnění informační povinnosti je stanovena tříměsíční lhůta.

Ceny vakcín proti COVID podle předpovědi porostou

Ve druhém roce pandemie do značné míry kralují mRNA vakcíny společností Pfizer a Moderna. V nových evropských kupních smlouvách si společnosti účtují více za své dávky.

Společnosti Pfizer a Moderna zvýšily cenu svých vakcín proti COVID-19 na bázi mRNA v Evropě, The Financial Times poprvé hlášeno. Injekce společnosti Pfizer bude stát 19.50 EUR (23.15 USD) za dávku v rámci nové dohody o dodávkách, zatímco Moderna si bude účtovat 25.50 USD za dávku podle své vlastní dohody, podle dokumentů, které noviny viděly.

Britské klinické studie se hroutí

Podle nejnovější výroční zprávy o klinickém výzkumu Asociace britského farmaceutického průmyslu (ABPI) chybí péče o pacienty, NHS a ekonomický růst v důsledku kolapsu počtu klinických studií ve Spojeném království. 

Pandemie COVID-19 urychlila pokles v poslední fázi průmyslového klinického výzkumu ve Spojeném království ve srovnání s jeho globálními protějšky. To by mělo v NHS a ve Whitehallu zazvonit na poplach, protože lídři v oblasti zdravotnictví a politici usilují o zlepšení péče o pacienty a zajištění dlouhodobého hospodářského růstu. 

Hlášení „Záchrana přístupu pacientů k průmyslovým klinickým zkouškám ve Spojeném království“ ukazuje, že počet průmyslových klinických studií zahájených ve Spojeném království za rok klesl mezi lety 41 a 2017 o 2021 %, přičemž studie rakoviny klesly o stejnou hranici.

Zpráva také ukazuje, že v letech 2017–2021:

  • Počet průmyslových studií fáze III zahájených ve Spojeném království – těch s léky nejblíže trhu – klesl mezi lety 48 a 2017 o 2021 %
  • Spojené království se propadlo v celosvětovém žebříčku klinického výzkumu v poslední fázi, v letech 2 až 6 kleslo z 4. na 10. místo ve studiích fáze II a ze 2017. na 2021. místo ve studiích fáze III 
  • Přístup pacientů k průmyslovým klinickým studiím v síti klinického výzkumu National Institute for Health and Care Research (NIHR CRN) se mezi lety 50,112/28,193 a 2017/18 snížil z 2021 22 na 44 XNUMX – pokles o XNUMX %.

Tato zjištění poukazují na jasnou a vážnou hrozbu pro dlouhodobou budoucnost průmyslového klinického výzkumu ve Spojeném království – a na výhody, které přináší pacientům, NHS a ekonomice Spojeného království.

Odvětví zdravotnictví a péče v krizi ve Spojeném království

V posledních týdnech vládly britským zprávám politické zmatky. Podle každoročního hodnocení stavu zdravotní a sociální péče v Anglii za poslední rok Care Quality Commission (CQC) vede zablokovaný systém zdravotní a péče ke zhoršení přístupu lidí k péči a jejích zkušeností s ní.

V letošním roce – na základě inspekční činnosti CQC, informací získaných od veřejnosti a těch, kdo poskytují péči spolu s dalšími důkazy – je hodnocení, že systém zdravotnictví a péče je zablokován a není schopen efektivně fungovat.

Bez opatření nyní bude udržení zaměstnanců ve zdravotnictví a péči nadále klesat, což bude zvyšovat tlak v celém systému a vést k horším výsledkům pro lidi. Služby se budou dále rozšiřovat a lidé budou vystaveni většímu riziku újmy, protože se zaměstnanci budou snažit vypořádat se s důsledky nedostatečného přístupu ke komunitním službám, včetně sociální péče pro dospělé. To bude zvláště viditelné v oblastech s vyšší ekonomickou deprivací, kde je přístup k péči mimo nemocnice nejvíce pod tlakem. Kromě zvýšeného rizika poškození lidí bude více lidí vytlačeno z trhu práce buď kvůli špatnému zdravotnímu stavu, nebo proto, že podporují rodinné příslušníky, kteří potřebují péči.

A to je od EAPM prozatím vše – buďte v bezpečí a v pohodě a užijte si víkend.

Sdílet tento článek:

EU Reporter publikuje články z různých vnějších zdrojů, které vyjadřují širokou škálu úhlů pohledu. Postoje zaujaté v těchto článcích nemusí nutně odpovídat postojům EU Reporter.

Trending