Čas na změnu: Věda se „vyvinula nad rámec současného systému klinických studií“

Tony Mallett
Klíčovou oblastí práce, kterou vykonává EU Evropská aliance pro personalizované medicíny (EAPM) se týká klinických hodnocení a přístupu pacientů k nim.

Jedním z hlavních cílů EAPM je řešení širších otázek personalizované medicíny (PM), pokud jde o klinické studie, biobanky, sdílení údajů a další, a to při pohledu na iniciativu EU Horizont 2020.

Ve své současné kampani Specialized Treatment for Europe Patients, zvané STEPs, se uvádí, že Evropa potřebuje prostředí, které umožní včasný přístup pacientů k novým a účinným PM a pro dosažení tohoto cíle bude zásadní nová forma klinických hodnocení.

Podle EAPM bude přesun personalizované medicíny do její další fáze záviset na komplexním mezinárodním klinickém výzkumu zahrnujícím vysoce vybrané populace pacientů, shromažďování lidského biologického materiálu a využívání rozsáhlých databází pro bioinformatiku.

Organizace tvrdí, že Evropa potřebuje jinou formu generování údajů a klasický přístup ke klinickým zkouškám nemůže tyto údaje přiměřeně zachytit. Dnes jsou podskupiny pacientů identifikovány v široké kategorii onemocnění pomocí prognostických nebo prediktivních biomarkerů. Musí být validovány na velkých populacích, takže vědecké pokroky v diagnostickém zdokonalování a stratifikaci musí být zahrnuty do pokusů.

Pro úspěch je zásadní větší spolupráce mezi mnoha partnery - průmyslem a akademickou sférou, statistiky a pacienty, ale také regulačními orgány. EAPM věří, že regulační orgány a plátci musí schválit inteligentní, ale robustní metodiky klinického výzkumu.

„I když se v Evropě nemusí konat čajový dýchánek, určitě cítíme potřebu změny,“ řekl profesor Louis Denis, ředitel Onkologického centra v Antverpách.

"Náš systém zdravotních politik se musí změnit, ale řada zúčastněných se nechce měnit," dodal a zároveň požaduje větší a lepší evropskou spolupráci v základním výzkumu.

Profesor Denis podpořil ředitel Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) Denis Lacombe, který řekl: „Všechny zúčastněné strany by měly opustit svou zónu pohodlí. Míříme k novým formám klinického výzkumu pro PM a my všichni - to je farmacie, akademie, plátci, regulátoři - musíme pokročit k nové formě spolupráce. “

Lacombe dodal: „Pacienti čekají na zlepšení léčby a ptají se nás - přestože máme dobré technologie -, přinášíme jim opravdu ty nejlepší nové léky? A pokud se podíváme tvrdě do zrcadla, je fakt, že nepoužíváme technologii optimálně. “

"Musí existovat více spolupráce, nové modely ... a to znamená, že musíme myslet mimo krabici," řekl.

Karl Solchenbach, ředitel společnosti Intel European Exascale Labs, se z technického úhlu chopil spolupráce tím, že řekl, že licencování softwaru s otevřeným zdrojovým kódem by usnadnilo výměnu dat. Dodal, že Intel pracoval ve zdravotnictví s vysokorychlostními počítači, které pomáhají zpracovávat data výzkumu mnohem rychleji. V budoucnu by to bylo fenomenálně rychlé, dodal.

Ingrid Maes z PricewaterhouseCoopers řekla: „Výzkum a vývoj se v budoucnosti zaměří na pacienta - kde je největší potřeba? Budeme budovat více znalostí a bude zapotřebí více dat, což znamená větší spolupráci. Tato spolupráce nebude pouze v oblasti zdravotní péče, ale bude zahrnovat i další poskytovatele dat, jako jsou Google a Microsoft. “

Dodala, že: „Pharma se bude muset ve velmi raném stádiu zabývat platci a pacienty, aby pochopila skutečnou hodnotu toho, co vyvíjejí. Důraz bude kladen na výsledky, klinické, zdravotní, ekonomické a na kvalitu života. Výsledky budou určovat hodnotu nového ošetření a budou novou měnou. “

Louis Denis dodal v budoucnu: „Péče by měla být zaměřena na pacienta a být více profesionální, výzkum musí být založen na důkazech a na svědomí, neměly by existovat žádné randomizované studie bez sekundárních koncových ukazatelů kvality života a nákladové efektivity a my musíme zlepšit výkon se stejným množstvím peněz. “

Edith Frenoy z Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) dodala, že: „Věda se vyvinula nad rámec současného systému zkoušek - studie jsou pomalé, drahé a nepružné. V budoucnu nemusí být možné provádět velké studie, protože léčba bude více personalizovaná a věda bude i nadále zlepšovat naše znalosti. Tato znalost přinese lepší výsledky, protože odstraníme neodpovídající prostřednictvím stratifikace. “

Podle EAPM je třeba přizpůsobit právní rámec v Evropě nejen proto, aby byl umožněn snadnější přístup k menším skupinám subjektů, ale také aby byla uznána platnost výsledků pokusů mnohem menší než klasický randomizovaný přístup.

Domnívá se, že je nezbytné zajistit regulační prostředí, které odpovídá potřebám všech zúčastněných stran, a zároveň zachovat bezpečnost pacientů, přičemž konečným výsledkem je zajištění rozvoje léčby pacientů.

K zajištění kvality výzkumu a spolehlivosti důkazů jsou zapotřebí odpovídající metodiky a infrastruktury, které podporují velké screeningové platformy.

EAPM se domnívá, že pokrok bude často znamenat používání nových technologií pro sběr údajů, přímý vstup dat a reakci v reálném čase, a to v menších multicentrických pokusech v několika zemích. Bude nezbytná jasnější a harmonizovanější regulace. Bude zapotřebí širší podpora, multidisciplinárního výzkumu a partnerství veřejného a soukromého sektoru.

Větší harmonizace usnadní proces, jak věří, a pomůže snížit náklady a administrativní zátěž. Nové paradigma by mohlo zavést přístup založený na rizicích a přenést translační vědu a prvky hodnocení zdravotnických technologií do klinických hodnocení s větší veřejnou podporou zkoušek.

EAPM je přesvědčen, že vývoj PM vyžaduje komplexní mezinárodní klinická hodnocení zahrnující vysoce vybrané populace pacientů, sběr lidského biologického materiálu a využití rozsáhlých databází pro bioinformatiku.

Páteří klinického výzkumu v PM budou biologicky řízené klinické studie zahrnující silné komponenty translačního výzkumu využívající nejmodernější technologie, jako jsou biomarkery odvozené z neinvazivního molekulárního zobrazování.

Organizace se domnívá, že mnoho kandidátů na drogy vstupuje do klinického hodnocení bez odpovídajícího porozumění a dokumentace cílové biologie, což vede k vysvětlení selhání v pozdějších fázích vývoje léčiva a vysoké míry opotřebení. Některá z terapeutických činidel mohla být také úspěšná, pokud byla testována ve skupině pacientů, u nichž je největší pravděpodobnost, že z léku budou mít prospěch.

Dnes se říká, že podskupiny pacientů jsou identifikovány v široké kategorii onemocnění. Protože však biomarkery a modelování musí být validovány na velkých populacích, je diagnostické zdokonalování a stratifikace závislé na úspěšném začlenění vědeckého pokroku do klinických hodnocení.

Ian Banks, předseda pracovní skupiny pro pacienty v ECCO, souhlasil s tím, že pacienti potřebují přístup k lepším znalostem. Řekl: „Je nemožné zmocnit pacienty, pokud nerozumí informacím, které jim jsou poskytovány.“

Banky podpořil předseda pracovní skupiny EAPM pro výzkum Prof. Ulrik Ringborg, který souhlasil s tím, že předávání informací je klíčem k zapojení pacientů do jejich vlastní léčby.

A obecněji řečeno, europoslanec Petru Luhan řekl: „Musíme se i nadále vypořádat s výzvou překonávání bariér a naučit se mluvit stejným jazykem. Mezitím je třeba vyvinout značné úsilí v oblasti vzdělávání a odborné přípravy, aby se zajistilo sdílení znalostí a osvědčených postupů týkajících se nových technologií a vědeckých přístupů.

"Nové objevy nás nedostanou příliš daleko, pokud nebudeme vědět, jak řešit problém získávání znalostí a vývoje správných nástrojů," dodal rumunský politik.

"A to platí stejně, pokud jde o splnění úkolu převést nové znalosti do lékařských aplikací s přímým přínosem pro pacienty, včetně kvalifikace a validace biomarkerů a vývoje nových návrhů pro klinická hodnocení," dodal Luhan.

Kroky EAPM je pro 2014 2019-:

• STEP 1: Zajištění právního prostředí, které umožňuje rychlý přístup pacientů k novým a účinného personalizované medicíny (PM)

• STEP 2: Zvýšení výzkum a vývoj pro PM, přičemž uznává jeho hodnotu

• STEP 3: Zlepšování vzdělávání a odborné přípravy zdravotnických pracovníků

• STEP 4: Podpora nové přístupy na náhradu a posouzení HTA, potřebný pro přístup pacientů k PM

• STEP 5: Zvyšování povědomí a porozumění PM

EAPM je přesvědčen, že dosažení těchto cílů bude zlepšení kvality života pacientů v každé zemi v Evropě.

Tony Mallett je bruselský novinář na volné noze. [chráněno e-mailem]

Sdílet tento článek: