#EAPM: Potřeba pro včasné rady (a více) o nových léků a léčebných postupů

V rychle se rozvíjejícím světě personalizované medicíny existuje mnoho problémů a překážek - v neposlední řadě, pokud jde o rychlé získání nových léků a léčby tam, kde jsou skutečně potřeba, píše výkonný ředitel Evropské aliance pro personalizované lékařství (EAPM) Denis Horgan

Pomalé sazby na lavičce nepomáhají milionům potenciálních pacientů s 500 v rámci současných členských států EU 28 a načasování je ve fázi vývoje a licencování ovlivněno několika prvky.

Jak všichni víme, personalizovaná medicína začíná u pacienta. Má obrovský potenciál pro zlepšení zdraví mnoha z nich a zajištění lepších výsledků účinnosti a transparentnosti zdravotnických systémů.

Pokud má být personalizovaná medicína v souladu se zásadou EU a členských států týkající se univerzálního a rovného přístupu k vysoce kvalitní zdravotní péči, pak musí být jasně k dispozici mnohem více občanům, než je tomu nyní - občanům, kteří se stávají více informovanými a proto silnými pokud jde o zapojení do dialogu se zdravotnickými pracovníky a rozhodování o jejich vlastní léčbě.

Hlavním pilířem, který přináší pacientům nové léky, je samozřejmě inovace. To v oblasti zdraví znamená překlad znalostí a pochopení toho, co můžeme nazvat „hodnotou“. A tato hodnota pokrývá hodnotu pro pacienty, ale také musí brát v úvahu hodnotu systémů zdravotní péče, společnosti, daňových poplatníků a samozřejmě výrobců.

Technologie nyní existuje pro aplikaci personalizované medicíny, a to vše na základě důkladného výzkumu. Což pak musí být přeloženo prostřednictvím různých procesů na cestě na trh, z nichž v neposlední řadě jsou schvalování regulací a cen.

Existuje však také potřeba aktuálních pobídek a odměn ve výzkumu, přesto se to zatím neděje.

Inzerát

Bývalý americký prezident Barack Obama skvěle přinesl v Atlantiku svou iniciativu Precision Medicine Iniciativa s původním financováním $ 215 milionů. Záměrem je vybudovat výzkumnou skupinu nejméně milionu Američanů, která by zahrnovala informace z genomové analýzy a také klinické informace a začlenila je do rutinní zdravotní péče.

Byl to odvážný, ale nezbytný krok, a Evropa je nyní v nebezpečí, že zaostane. V tomto post-brexitském volebním světě, kdy EU hledá nové zaměření, by se zdravotní péče občanů v této linii ukázala jako dobrý bod pro budoucí důraz.

OK, obecně řečeno, EU uznala, že inovace ve zdravotnictví mohou přispět ke zdraví a blahobytu občanů a pacientů prostřednictvím přístupu k inovativním výrobkům, službám a léčbám, které mají přidanou hodnotu.

Rovněž si je vědoma toho, že za účelem stimulace rozvoje je třeba usnadnit překlad vědeckého pokroku do inovativních léčivých přípravků, které splňují regulační normy, urychlit přístup pacientů k inovativním terapiím s přidanou hodnotou pro pacienty a jsou dostupné členským státům. zdravotnické systémy.

Je jasné, že včasný dialog mezi technologickými vývojáři, regulačními, zdravotnickými technologiemi a případně cenovými institucemi podpoří inovace a rychlejší přístup k lékům za přijatelné ceny ve prospěch pacientů.

Je zřejmé, že je třeba, aby výzkumní pracovníci a farmaceutické společnosti co nejrychleji přijali co nejrychlejší proces, aby mohli obdržet vhodné a přesné rady.

V ideálním případě by to měly být regulační orgány, plátci, orgány HTA a samozřejmě pacienti.

Pokud jde o čistě nákladovou otázku, pokud léčivo „selže“, může to být velmi nákladné. Již zmíněné zúčastněné strany proto mohou toto riziko udržet na co nejnižší úrovni tím, že poskytnou včasný vstup.

Nejen to, ale tyto zúčastněné strany mohou přispět k tomu, co je nezbytné pro hodnocení založená na důkazech.

Bohužel (a ne tak překvapivě) existuje příliš málo takových fór, které by umožnily tento nezbytný dialog mezi zúčastněnými stranami, což by vedlo k tomu, že lidé, kteří nejvíce potřebují nejrychlejší výsledky, pacienti, kteří skončí, ztratí.

Se všemi úžasnými novými lékařskými vědami na špičkách Evropy by taková situace neměla být v 21st století přijatelná.

Naštěstí existuje alespoň jedno vhodné fórum a Evropská aliance pro personalizovanou medicínu pracuje na prvním celoevropském multidisciplinárním kongresu, který je specifický pro tuto rychle se rozvíjející oblast.

Akce 28-30 November 2017 je nazvaná „Přizpůsobení vašeho zdraví: globální imperativ!“. To se bude konat v hlavním městě Severního Irska ve spolupráci s Queen's University Belfast a Visit Belfast.

Hlavní myšlenkou akce je, že bude sloužit jako jediné kontaktní místo pro vše, co souvisí s personalizovanou medicínou, a rovněž vezme v úvahu závěry vyplývající z této konference EAPM, která se bude konat v Bruselu.

Umožní vzájemné obohacování mezi různými oblastmi nemocí a politik, umožní delegátům získat větší hloubku znalostí o překážkách v oblasti personalizované medicíny a nabídne cenné důkazy a názory zúčastněných stran, na nichž mohou tvůrci politiky založit své rozhodování o tom, jak lépe integrovat personalizovaný lék do zdravotnických služeb EU.

Událost Belfast poskytne doposud největší „prostor“, který by umožňoval takové a jednání a odborné znalosti.

Personalizovaná medicína má zjevně slib, že se zdravotní péče bude odklánět od terapií „pokus-omyl“ k individuálním léčbám založeným na důkazech.

Je to přístup, který odstraňuje filosofii „jedna velikost-celá“ a místo toho vidí podskupiny dobrých a špatných respondentů identifikovaných a rozvrstvených před zahájením léčby na pacientovi.

Politici vám řeknou, že pokud se zeptáte jakéhokoli občana, zdraví a zdravotní péče budou na pořadu jednání na vysoké úrovni - a protože žijeme déle, bude to spíše případ spíše než méně.

Lucemburské předsednictví totiž zveřejnilo své závěry Rady o personalizované medicíně v prosinci 2015. Během tohoto procesu bylo zřejmé, že jsou zapotřebí nové přístupy v následujících oblastech:

• Výzkum

Nespornou výzvou je, jak nejlépe převést nové znalosti a odborné znalosti do lékařského pokroku, který zlepší výsledky a zvýší pohodu evropských pacientů.

• Nařízení

Vývoj personalizované medicíny bude vyžadovat, aby regulační orgány přijaly nové přístupy ke schvalování výrobků.

• Pobídky

K výpočtu přínosů a rizikových faktorů léčiv jsou zapotřebí inovativní modely a metody. Léky a biomarkery musí být schváleny prostřednictvím účinnosti a přínosů pro společnost.

V současné době je nedostatek pobídek k investicím do vývoje diagnostiky, která funguje ruku v ruce s léky. Zásadní je koordinované načasování, pokud jde o úhradu a schválení doprovodné diagnostiky. Bez toho dojde k potenciálně život ohrožujícím zpožděním, pokud jde o přístup pacientů

• Rozpočty a výkonnost

Nové drogy se stávají nedostupnými. Proto je zapotřebí mnohem lepšího ekonomického hodnocení, aby bylo možné s rozhodovací pravomocí poskytnout teoretický rámec pro informování o přidělení zdrojů.

Spolumajitel společnosti EAPM Gordon McVie, zakladatel společnosti eCancer, nedávno spolupracoval se společností Pfizer na vytvoření mimořádně užitečného videa o ekonomice v oblasti zdraví, které si zde můžete prohlédnout.

• Lepší využívání údajů

Tam je tolik informací tam teď, ale shromažďování, skladování a sdílení informací o zdraví může být právní a etické (nemluvě o praktické) minové pole.

Je zřejmé, že všechny zúčastněné strany v oblasti zdravotní péče - a zejména politici a zákonodárci - musí zajistit, aby každý občan Evropy měl stejná práva a přístup ke stejné vysoce kvalitní péči jako jeho soused.

V současné době máme v různých zemích různé standardy zdravotní péče, v mnoha z nich různé cenové struktury a problémy s cenovou dostupností, pokud jde o přeshraniční přístup pacientů.

Navzdory tomu, že zdravotní stav zůstává v kompetenci členských států, mohou jednotlivé systémy zdravotní péče hrát důležitou roli při nabízení dostupné prevence nemocí, diagnózy a léčby.

Nyní je čas, aby se zdravotní péče stala osobnější, preventivnější a efektivnější z hlediska nákladů, a technologie, data a další jsou již k dispozici. Nejvíce je nyní potřeba vůle.