#EAPM - Vzácné nemoci, léky na vzácná onemocnění a vývoj ERN

Evropská aliance pro personalizované lékařství (EAPM) vždy usilovala o rovný přístup pacientů k nejlepším dostupným opatřením a léčbám, což platí více než pro osoby trpící vzácnými onemocněními., píše výkonný ředitel EAPM Denis Horgan.

Projekt Nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, kterou EU přijala v 2000, má pomáhal při vývoji relevantních léků pro pacienty se vzácným onemocněním, s více než 150 z nich nyní na trhu.

Proto in 2020 to bude 20th výročí nařízení, které bylo a stále je zaměřeno na to, aby pacienti trpící vzácnými stavy měli stejnou kvalitu léčby jako každý jiný pacient.

Jak to ale stojí, músilí stále nutné podpořit a stimulovat výzkum s cílem zvýšit stávající znalosti, které nejsou zdaleka dostačující k tomu, aby byly schopny čelit výzvám.

Více o vzácných onemocněních

Odhaduje se, že mezi 5,000-8,000 existují odlišná vzácná onemocnění. Mnoho z nich postihuje děti, průměrná doba diagnózy je pět let a 95% trpících stále nemá k dispozici léčbu.

Kromě pěti let, které trvá na diagnózu, to také trvá průměrný sedm lékařů k dosažení správné diagnózy.

Inzerát

V Evropě je vzácné onemocnění nebo porucha onemocnění, které postihuje méně než jednu osobu z 2,000. Mnoho, ale ne všichni, jsou rakoviny. Většina z nich je genetická.

Všechny tyto choroby se vyznačují tím, že existuje samozřejmě omezený počet pacientů s nimi a často nedostatek dlouhodobého výzkumu, a tudíž i jejich znalosti.

Také, klinické studie je obtížné organizovat s podskupinou onemocnění rozloženou do mnoha zemí.A nakonec, mnoho léčivých přípravků pro vzácná onemocnění selhalo ve svých nabídkách k registraci.

Je zřejmé, že dceny koberec jsou obvykle vysoké náklady, peníze a další zdroje musí jít do výzkumu a vývoje. To pak musí být vyrovnána s potřebou získat zpět investice...Nějak.

Evropská unie uvedla, že tyto život ohrožující nebo chronicky vysilující nemoci postihují tak málo lidí, že je zapotřebí společného úsilí ke snížení počtu smluv s nemocemi.

Úloha dat 

Komisař pro zdraví a bezpečnost potravin Vytenis Andriukaitis poznamenal existuje velké množství údajů o pacientech se specifickými podmínkami, ale tohle je roztroušených po celé Evropě v různých registrech 600. Jedná se o databáze, které obsahují informace o pacientech se specifickými podmínkami. 

V současné době nejsou dostupné důležité údaje shromážděny v rámci celé EU a neexistují žádné společné standardy, které by analyzovaly informace, které již existují.

evropský Reference NSíť je nezbytná pro propojení středisek odborných znalostí a odborníků v různých zemích, aby se podělili o znalosti a identifikovali, kam by měli pacienti jít, pokud v domovské zemi nejsou k dispozici odborné znalosti.

Je jasné, že EU potřebuje podpořit další výzkum vzácných onemocnění, \ t a  vyhodnotit současné postupy screeningu populace vedle podporovat vzácné-registrů chorob.

Mezitím Evropská komise je přijmout společné hodnocení stávajících právních předpisů o lékařství pro děti a vzácná onemocnění.

 Tento přístup bude zahrnovat jednak posouzení účinnosti právních předpisů EU. Toho bude dosaženo analyzovat dopad, který mají pobídky inovace v této oblasti.

Za druhé se pokusí vytvořit dostupnost a dostupnost relevantní léky Evropská unie.

Priorita mezi zúčastněnými stranami je táhnout za jeden provaz strategie umožňující překlad EU, spolu s optimálním využitím znalosti a Evropské referenční sítě zaměřené na dosažení cíle b. \ Tk léčbě vzácných onemocnění-nemocných.

ERN - jak dobře fungují? 

Evropská komise se již zabývala tím, jak fungují ERN, jen pár let stará. 

Samostatně byly tyto ERN částečně předmětem červnové zprávy tEvropského účetního dvora, Který poznamenal to další právní předpisy EU, jmenovitě směrnice o přeshraniční zdravotní péči, "usnadňuje užší spolupráci v řadě oblastí: zejména přeshraniční výměnu pacientů" a přístup ke zdravotní péči pro pacienty se vzácnými onemocněními". 

Soudní dvůr"zpráva konstatovala "koncepci evropských referenčních sítí pro vzácná onemocnění široce podporují zúčastněné strany EU (pacienti" organizací, lékařů a poskytovatelů zdravotní péče) \ t". 

Nicméně, zpráva uvádí: „TKomise neposkytla jasnou vizi pro své budoucí financování a jak je rozvíjet a integrovat do vnitrostátních systémů zdravotní péče." 

ERN byly zahájeny v 2017 pro různé třídy vzácných onemocnění. Každý obdrží €1 milionů finančních prostředků na pět let z programu EU v oblasti zdraví. 

Komise rovněž financuje registry pacientů a podpůrné činnosti pro ERN, jakož i rozvoj nástrojů IT, zejména prostřednictvím nástroje pro propojení Evropy.

Kde jsme a kde musíme být

Mnozí odborníci s tím souhlasí vzácná onemocnění jistě mezi nimi nejpřesvědčivějším důvodems zlepšit spolupráce v oblasti zdraví na úrovni EUúroveňbez ohledu na kompetence členských států v oblasti zdravotní péče.

V současné době je přístup není přizpůsoben nové vědě, ani není dostatek podnětů pro research splnit zdravotní potřeby. To vede k situaci, kdy systém - tak, jak je - neřeší potřeby společnosti vzácné onemocnění pacientů. 

Určitě je třeba více přeshraniční spolupráce, aby se ERN co nejvíce využilo zlepšením připojení přinést větší sdílení zkušeností.

Pokud jde o drogy na vzácná onemocnění, ttady je jasně prahovou hodnotu v tomto bodě trhu jednoduše příliš malé pro farmaceutické společnosti investice do výzkumu a vývoje. Tento problém je třeba vyřešit.

Evropská komise uznal ttohle je v zásadě o číslech. Přístup Komise byl založen na vytvoření kritického množství v ERN a nabídnout pobídky nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.

Výkonný orgán EU řekl, že ik řešení části problému. Obecně řečeno, tpobídky, říká, nařízení však mělo nežádoucí účinky - například občasné extrémně vysoké ceny.

Integrace a spolupráce

Mnozí, včetně těch na úrovni EU, se domnívají, že tdalší krok by integrovat ERN inzdraví který struktury. Tento Would snižte dobu diagnostiky. 

ERN je také třeba transformovat do prostředí, které je přínosné pro výzkum.

Aby to však bylo možné, je třeba pracovat mnohem lépe dohromady. Existuje silný argument, že centralizace je vhodná pro vzácná onemocněnía členských států také vytvořit kontaktní místa pro ERN.

Je zřejmé, že je třeba, aby se „prodejní hřiště“ vysvětlovalo vnitrostátním systémům zdravotní péče v celé Evropě jaké jsou dobré nástroje ERN. Bohužel, aby se toto prodejní hřiště těžší, systonky nejsou interoperabilní. Tjeho je problém, který je naléhavý je třeba se zabývat. 

Na vlastní pěst, ERNs vše nevyřeší. Takže členSTÁTY být motivováni k tomu, aby je přesvědčili k práci společně.

Svou roli mají hrát i důkazy ze skutečného světa. Existuje požadavek mít jasnou vizi a mít široké kohorty údajů. 

Iprůmyslu věří, že je připravený potřebám pokročit v reálném důkazu a zaměřit se na nemoci. Evropa však musí odborné znalosti- a naštěstí to už je probíhající vms. 

Ale jáinovace bez přístupu chybí. A nakonec no Pacient by měl být ponechán bez cesty, vzácné onemocnění nebo ne.

Sdílet tento článek: